Síndrome de Prader-Willi
Definition
El síndrome de Prader-Willi es un raro trastorno genético caracterizado por anomalías hipotálamo-pituitarias con hipotonía severa durante el período neonatal y los dos primeros años de vida y aparición de hiperfagia con riesgo de obesidad mórbida durante la infancia y la edad adulta, dificultades de aprendizaje y problemas de conducta o problemas psiquiátricos graves. La enfermedad afecta a 1/25.000 nacimientos. La grave hipotonía del nacimiento, que provoca problemas de succión y deglución y un retraso en el desarrollo psicomotor, mejora parcialmente con la edad. Con frecuencia se observan rasgos faciales característicos (frente estrecha, ojos almendrados, labio superior fino y boca hacia abajo), así como manos y pies muy pequeños. Después de esta fase inicial, aparecen los signos más llamativos: hiperfagia y ausencia de saciedad que a menudo conducen a una obesidad grave en los niños afectados de tan solo dos años de edad. La situación puede deteriorarse rápidamente sin controles externos adecuados y la obesidad es un factor importante que influye en la morbilidad y la mortalidad de estos pacientes. Otras anomalías endocrinas asociadas contribuyen al cuadro clínico de baja estatura debido a una deficiencia de la hormona del crecimiento (GH) y un desarrollo puberal incompleto. El grado de disfunción cognitiva varía mucho de un niño a otro. Se asocia con problemas de aprendizaje y problemas de desarrollo del habla y del lenguaje que se agravan aún más con problemas psicológicos y de conducta. La enfermedad es clínica y genéticamente heterogénea. Es causada por anomalías que involucran la región crítica del cromosoma 15 (15q11-q13). El consenso de expertos es que el diagnóstico debe basarse en criterios clínicos (criterios de Holm de 1993, revisados en 2001) con confirmación mediante análisis genético. La mayoría de los casos son esporádicos y la recurrencia familiar es rara, información que debe ser aportada por el consejo genético. La gestión debe ser global y multidisciplinaria. El diagnóstico temprano, la atención multidisciplinaria temprana y el tratamiento con GH han mejorado enormemente la calidad de vida de los niños afectados. Actualmente no existen datos a largo plazo sobre el efecto del tratamiento con GH en adultos, particularmente sobre su efecto sobre los problemas de conducta y el grado de autonomía obtenido. En los adultos, las complicaciones relacionadas con la obesidad y la cuestión de la autonomía siguen planteando problemas importantes.
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LD90.0Síndrome de AngelmanLD90.1Parkinsonismo y déficit intelectual de aparición tempranaLD90.2Enfermedad semejante a la enfermedad de Pelizaeus-MerzbacherLD90.4Síndrome de Rett4B4YOtras enfermedades especificadas del sistema inmunitario1H0ZAlgunas enfermedades infecciosas o parasitarias, sin especificación